Новый метод основан на генной инженерии и использовании в работе специальных стволовых клеток – индуцированных плюрипотентных.
Ученые поставили лабораторный опыт на мышах, которые страдали дефицитом особого фермента. Мутация гена, который кодировал этот фермент, вызвала данное заболевание. Нехватка антитриспина вызывает у мышей цирроз печени и повреждение легких.
Такому заболеванию подвержены не только грызуны, но и люди и животные, так, например, существует дисплазия у собак. Распространенность в европейских странах составляет примерно один случай заболевания на две тысячи жителей. Вылечить его можно только путем трансплантации легких или печени.
Суть исследования заключалась в получении у заболевших мышей индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Следующим этапом стала коррекция полученного генетического материала – отделение поврежденного гена и замена его на нормальный. Клетки были дифференцированы на клетки печени и введены в мышиный организм. В течение 6 недель наблюдения введенные клетки вырабатывали недостающий фермент.
Новая методика, по мнению ученых, способна лечить данную болезнь без использования трансплантатов.
Похожие новости: